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前所未有!干细胞成功治疗1型糖尿病患者,90天后重新产生稳定胰岛素

作者:上海盎真科技有限公司 浏览: 发表时间:2021-10-29 17:48:24

近日,Vertex Pharmaceuticals 报告了参与 VX-880 I/II 期试验的 1 型糖尿病患者的首个三个月阳性数据。 VX-880是该公司的实验性干细胞衍生胰岛细胞替代疗法。

1 型糖尿病 (T1D) 是一种自身免疫性疾病,其中宿主免疫系统错误地破坏了位于朗格汉斯岛的 β 细胞。在 20 世纪初发现胰岛素之前,T1D 是一种致命的代谢疾病。 T1D 患者仍然需要每天服用外源性胰岛素才能生存。目前,胰岛移植是外源性β细胞的唯一来源。目前,超过 50% 的胰岛移植受者在移植后长达 5 年保持胰岛素独立和/或恢复低血糖功能。

VX-880 是一种完全分化的产生胰岛素的胰岛细胞疗法,源自研究同种异体干细胞,采用专有技术制造。 VX-880 可以通过恢复胰岛细胞功能来恢复身体调节葡萄糖水平的能力,包括响应胰岛素产生葡萄糖。 VX-880 通过注射到肝门静脉进行递送,需要长期免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。

据 Vertex 称,结果显示 VX-880 恢复了患者的胰岛素生产。患者接受单次输注一半目标剂量的 VX-880 联合免疫抑制治疗。患者还通过一系列措施实现了“快速而稳定”的益处,包括改善血糖控制(包括 HbA1c)和减少每日胰岛素需求。

该患者大约在 40 年前被诊断出患有 T1D,并且一直依赖外源性胰岛素。治疗前一年,患者经历了 5 次严重且可能危及生命的低血糖发作。 VX-880治疗前患者的胰岛素剂量为每天34个单位,未检测到空腹和受激C肽水平,说明患者未自行制造胰岛素。根据研究方案,患者通过肝门静脉接受一半目标剂量的 VX-880,并结合标准免疫抑制剂方案。

在 VX-880 治疗后至第 90 天的不同时间间隔测量空腹 C 肽、HbA1c 和 7 天平均每日胰岛素剂量。 VX-880治疗后第90天,患者空腹C肽为280pmol/L,反映了基础胰岛素生产的恢复,在MMTT刺激后增加到560pmol/L的峰值,表明VX-880恢复了葡萄糖反应性胰岛素的生产。同样在第 90 天,HbA1c 从基线时的 8.6% 增加到 7.2%,每日胰岛素剂量从 VX-880 治疗前的每天 34 个单位减少到 7 天期间的平均每天 2.9 个单位(表 1) .第90天,患者每日外源性胰岛素消耗量减少了91%。

表 1. 患者还通过多项措施获得了“快速而稳健”的益处
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Vertex 细胞和基因治疗总监 Bastiano Sanna 表示,这些结果“史无前例”,真正让它们与众不同的是,它们以目标剂量的一半实现。虽然现在还为时过早,但这些结果支持了 VX-880 临床的持续进展研究。

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